도쿄, 일본--(뉴스와이어)--동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)과 대사 기능 장애 관련 지방간 질환(MASH/MASLD)을 표적으로 하는 새로운 지질 대사 조절제 개발에 주력하는 임상 단계 회사인 PRD 테라퓨틱스(PRD Therapeutics, Inc.)는 동종 최초의 SOAT2(옛 ACAT2) 선택적 억제제인 ‘PRD001’의 최초 인체 대상(FIH) 임상시험에서 투여를 시작했다고 발표했다.

PRD 테라퓨틱스의 최고경영자이자 공동 창립자인 호소다 칸지(Kanji Hosoda) 박사는 “PRD001 임상시험에서 투여를 시작하게 되어 기쁘다. SOAT1/2 이중 또는 SOAT1 선택적 억제제에 대한 임상시험은 많이 진행되었지만, SOAT2 선택적 억제제에 대한 임상 시험은 이번이 처음이다”라면서 “SOAT1 또는 2를 녹아웃한 쥐를 사용한 여러 결과가 발표되었는데, 이러한 결과는 SOAT2만을 녹아웃시키거나 억제하는 것이 안전성과 효능을 입증하는 데 중요하다는 것을 시사하고 있다. PRD001은 세계 최초이자 유일한 SOAT2 선택적 억제제로, 인간에게도 안전성과 효능을 나타낼 것으로 기대된다. 임상 전 동물 모델(LDL-R KO 쥐, HoFH 모델 및 고지방 식단 유도 MASH 모델 쥐)에서는 PRD001이 부작용 없이 혈액 및 간 지질을 낮추고 지방간과 죽상경화증의 진행을 억제함이 확인되었다. PRD001은 LDL 수용체 활동성이 전혀 없거나 매우 낮은 HoFH 환자를 위한 동종 최초의 효과적이고 안전한 경구용 치료제가 될 잠재력을 가지고 있다”고 말했다.

이 FIH 1상 연구는 건강한 성인 자원자를 대상으로 PRD001의 안전성, 내약성, 약동학 및 조기 효능 징후(LDL-C 저하 효과 및 MRI-PDFF를 이용한 간 지방 정량값)를 평가하도록 설계되었다. 자세한 내용은 NCT07034183에서 확인할 수 있다.

PRD001 소개

PRD001은 동종 최초의 경구용 소분자 SOAT2 선택적 억제제이다. 이 약물은 지질 대사의 세 가지 주요 경로, 즉 간에서의 콜레스테롤 합성, 소장에서의 콜레스테롤 흡수, 혈중 LDL-C 흡수를 단일 약물로 독특하게 제어하여 LDL 수용체와 관계없이 혈중 LDL-C 수치를 강력하게 감소시킨다.

이 연구개발은 제약 스타트업 생태계 강화 프로그램(Strengthening Program for Pharmaceutical Startup Ecosystem)(프로젝트명: 지질 대사 장애에 대한 동종 최초의 경구용 지질 대사 조절제 PRD001 및 POC 개발(Development of First-in-class oral lipid metabolism regulator PRD001 and POC obtained for lipid metabolism disorder))에 따라 일본의료연구개발기구(AMED)의 지원을 받아 수행되었다.

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